冰桶挑战和你所不知道的罕见病

2014-08-21 11:35 来源:新浪微博 作者:张泉灵
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三天之前的周日,我正在参加“瓷娃娃罕见病关爱中心”的年中汇报会,彼时,一个旨在帮助罕见病友中的积极分子提高他们参与社会能力的“I CAN”青年协力营刚刚结束;有两百多个家庭每个月,可以领到200左右的微薄的资助;得到医疗紧急救助的案例在申请者中还是少数,更多的案例因为资金的缺乏而暂时无法支付....

和项目资金的缺乏相比,中心员工自身的待遇问题并没在顾问们参加的汇报会上公开讨论。而我知道的是,在优先紧急救助的情况下,很可能,14名员工本来就很可怜的工资马上要断粮。而他们中接近一半,也是罕见病患者——成骨不全症、白化病......

一个姑娘说,没有工资,她可以坚持3个月,然后她会找工作,并等着中心渡过危机,随时可以回来。一个小伙子说,他有女朋友,可以撑几个月。

客观地说,瓷娃娃在民间慈善机构里不算惨的。她们有合法的注册身份。婆婆中国福基会管理费少放款及时。她们因为专业的罕见病家庭支持网络,获得了一些政府购买的服务项目资金。她们的媒体缘一直不错。她们在公益圈里口碑、人缘都好。就是这样,募款难一直是痛。

罕见病有五六千种,99%对一般人而言闻所未闻。这意味着,募款时,别人要花很大的力气才能理解要帮助的是什么人,他们面对什么样的困难。罕见病99%对大夫而言没有有效的治疗方法。这意味着,捐款人很难理解,没得治为什么还要捐款?

这时,你又需要花很大的功夫才能让人理解——对这些罕见病患者的护理,可以提高他们的生存质量,也是一种人道主义的行为。即便只是帮助病友之间建立联系平台,也可以极大地帮助这样的家庭多一些安慰,这样的力量对病友来说甚至不亚于药物。我们根本不敢提,关于罕见病的研究费用。

这项花费巨大而不知猴年马月才能出成果的事情,在中国一向被认为是政府的责任。而最痛苦的其实是那所谓有治疗药物的幸运的1%。他们常常需要面对更多的眼泪。首先他们常常因为太少见而被误诊。最近大家都开始知道的“渐冻人”早期常常被诊断为颈椎病,推拿、牵引、手术。折腾了人、钱,还有治疗干预的时机。

成骨不全症,有时会被诊断为生长激素缺乏。而大量的注射了昂贵的自费的生长激素之后,只能让瓷娃娃们骨折的几率更高。医师的培训是如此重要又如此缺乏。还有不良医院居然敢发新闻说自己已经可以治愈成骨不全症,好在被瓷娃娃组织及时发现,通过我们的志愿者医生投诉到卫计委,由卫计委责令媒体消除了影响。

这就是罕见病患者在面对的。即便,即便被确诊,有药可以治,只要服药就和正常人一样。而这些幸运的罕见病的孤儿药专利权都在国外大药厂手里,常常一年的药费就是几十万几百万。

如果,你是一个粘多糖孩子的妈妈,如果孩子吃药,就可以获得和别的孩子同样的成长机会,如果不吃药你就必须看着自己的孩子慢慢失去行动能力、慢慢失去说话、认人的能力,你怎么办?治疗粘多糖的药物一年近300万人民币。

一个慈善机构一年的募款,甚至都帮不上一个孩子一年的药物。刚刚当上罕见病关爱大使的时候,我曾经在这样的一个妈妈面前失声痛苦,除了陪她哭我不知道该怎么办!

希望当然是有的。推进罕见病的研究、推进医生的培训,哪怕只在上海北京这样的地方先有一个罕见病研究中心。这需要政府的力量。在欧美发达国家,罕见病的高昂药费是由政府买单的。在中国,目前广覆盖低水平的医保无法做到这一点。在医保总金额有限的情况下,1万5可以救一个先天性心脏病的孩子。

7-8万可以救一个急性白血病的孩子。这时,花300万每年救粘多糖的孩子,显然不是优先选择。人,生而平等。理念如此,现实不是。但,不是没有希望的,在今天的中国。今天,基于新农合与城镇居民医疗保险之上的大病医保已经在28个省市区开始试点,二次报销的比例从50%-90%,条件好的省市甚至没有报销上限。

当然,目前大病还是设病种的,之前说的先心病、急性白血病,包括苯丙酮尿症都已经列入了大病医保的范围。那么,如果有一天,不设病种限制呢?罕见病,虽然对于家庭而言治疗费用昂贵,但是患病比例低,摊到每个人增加的医保投入并不多。

这一点在我所参与的另一个叫做“大病医保”的针对贫困县0-16岁儿童不限病种的补充保险的慈善项目实验中得到了验证。当然,成人的医疗成本要更高一些。但是另一种可能是,一旦他们可以确定用上药,病友组织就有了强大的和药厂的谈判资本,可以让药价降到原来的几十几百分之一。

一种十万分之二的疾病,在中国意味着有2万6千多患者,这个生产量足以让药厂降价仍有盈利。但是,这需要首先搞清楚,到底有多少患者。而这并不容易。

回到一开始的问题,冰桶挑战,我们在关注渐冻人,那,我们知道中国有多少渐冻人吗?光ALS肌萎缩侧索硬化的发病率大约是十万分之二 ,但是如果算上症状非常相似的肯尼迪病等神经元疾病,这个数字就会大大增加。有一个被广泛使用的数字说,渐冻人在中国有20万。

但事实上没有一个机构有相对准确的统计,甚至和世界其他地方的发病率推算也不吻合。更何况有五六千种罕见病。这样的情况下,指望政府为罕见病买单是不现实的。这时候,建立广泛的病友组织,摸清罕见病的家底,就是一个罕见病关爱组织的目标任务了。对罕见病,没有比他们自己和他们的家人更清楚的了。

看到这儿,你会发现。对罕见病患者最根本的帮助的力量在政府手里,这是我今天@健康中国 这个卫计委的官微的主要原因。他们在20分钟之内就给了回复。承诺在医师培训等方面继续努力。他们的新闻发言人也参与了个人捐款。

这样的反应速度和态度在部委中是罕见的。而我要说的是,这是公众的力量。无论想推动政府任何的政策倾斜,公众的支持都是必要的因素。世界任何地方都一样。

而慈善组织能做的同样有很多。病友的关怀,帮助他们的家庭度过最困难的时期,家庭护理的培训,帮助病友获得独立生活和融入社会的能力,紧急的医疗救助等等。

改变从关注开始。你关注罕见病,你就开始在帮到他们。这是“冰桶挑战”最大的意义。当然,还有成百倍增加的捐款。2天的时间里,瓷娃娃罕见病关爱中心获得了平时半年的捐款。

这个类似游戏的慈善举动,也许有秀的成分,也许浪费了一些水。但无论如何,是我见到过的投入产出比最好的慈善活动。感谢任何形式的批评,你的批评也会激发出更好的慈善方式。网上从不缺聪明智慧和爱心,罕见病缺的真是关注。

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编辑: 吴海培

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