正在西非兴风作浪的埃博拉病毒是世界上最具威胁的病原体之一，它引起的疾病是灾难性的，致死率很高。在过去，侧重于公众健康并采取限制传播的措施，即可控制暴发，而在这次有记载的最严重的埃博拉暴发中，凸显了拥有有效治疗的重要性。
两名美国志愿者Kent Brantly和Nancy Writebol在病情危重时接受了从未在人体上进行测试的由三种单克隆抗体组成的混合试验性药物，此举引发了世界范围内的思考。
这个被媒体称为“神秘血清”的治疗曾带来希望、怀疑，对其带来的不公平的指责、以及更多产品的需求，然而制造商已经将最后三剂药物提供给利比里亚，目前已无库存。
Brantly和Writebol接受治疗的药物叫做ZMapp，含有对埃博拉三个糖蛋白表位的抗体，该抗体由烟草植物表达。
在感染的非人类灵长类动物中，该药物确能提高生存：在感染后24到48小时后用药，甚至用发热和PCR阳性作为治疗指征，在感染后4-5天用药，均能获益。然而这并不能说明在人类身上一定有用。
在该药物给予两位美国患者之前，并没有进行任何人体安全性的研究。报道称两位患者在用药后不久情况明显改善，虽然带来了些许希望，却没有人敢根据两位患者的生存得出一个肯定的结论。而且，据报道第三位接受了ZMapp治疗的患者已经死亡。
除此之外，根据目前的流行情况，前两位患者若没有接受ZMapp治疗，似乎其死亡的概率也是小于50%的。同1995年刚果的埃博拉疫情一样，患病前几天的生存可预测总生存情况。
据报道，Brantly在接受试验性药物之前已患病9天，而Writebol的时间可能更长。Brantly还接受了一位已恢复患者的血清治疗，尽管该做法的有效性仍存在争议。除此之外，高质量支持治疗也可能极大的改善了生存，值得今后多加强调。
最后，或许归功于诊断和治疗的加强，埃博拉暴发过程中死亡率总会下降。这几位患者更多的临床信息或任何其他患者的治疗将有助于辨别对真正能够改善预后的干预手段。
其他的埃博拉实验性药物存在着相似甚至更大的不确定性。
TkM-Ebola：靶向埃博拉病毒RNA多聚酶的小干扰RNA，在非人灵长类动物中可降低死亡率，FDA对其在人类的安全性上持保留态度，但部分准予其用于埃博拉感染患者；
AVI-7537：通过RNA干扰技术靶向埃博拉病毒蛋白VP24，在非人灵长类动物在生存上获益，作为一个早期产品的一部分在一个未发表的安全性试验中进行检测；
BCX-4430：一个腺苷类似物，在啮齿类动物中具有抗埃博拉活性，在非人灵长类动物中能够保护其免受马尔堡病毒感染，但并没有安全性试验的数据。
几种其他的治疗药物尚在早期研发阶段，还有一些批准其他适应证的药物，已知其在临床使用剂量下安全性，包括氯喹和伊马替尼。这些药物在体外，其中一些在啮齿类动物中具有抗埃博拉活性。
当下的情形非同寻常：一个急性暴发、高度致命、对医疗工作者及其家庭危害极大的传染病，没有已知有效的治疗方法，之前从未在人身上使用过的试验性药物虽带来微弱希望，但其供应量极其有限。
对这类药物疗效的评价应在疾病暴发的国家进行，而现实中的挑战除了对医疗卫生危机的迫切要求、缺乏临床试验基础设施外，还受历史原因和不信任的困扰。在这紧要关头，我们需要谨慎且人性化的思考和应对。
WHO紧急召集了一组伦理学家讨论，最终认为将未经批准，尚不清楚其有效性和安全性的试验性药物用于患者符合伦理，但有义务尽最大可能在临床试验中对这些干预进行评估。
该小组尚未明确何时、如何研究这类药物，以及确定最佳治疗的标准和方法。而这些问题无论对患者还是公众信任都非常重要，因为在提前或考虑不充分情况下，广泛使用最终证实不安全的试验性治疗，将使对疫情的控制和对治疗的开发均陷入困境。
临床药物开发通常在前期实验室和动物实验中均提示毒性很小且证实可能获益的情况下开展。即使在紧急情况下，一些类似的临床前的核心数据，也应当在新的埃博拉药物用于人之前具备。
其次，除非一种药物活性机制中具有可能的毒性（例如一些抗肿瘤药物），在其用于患者之前，都应该在少数健康志愿者中进行安全性和药物动力学研究，以确定合适的剂量并发现常见的严重副作用。
如果一种试验性药物首先用于病情重、不稳定的患者，即使是例如器官衰竭或死亡等极严重的副作用也可能被掩盖，因为这类事件在疾病中本来就很常见。
在特殊紧急情况下，急于将新药用于患者时，一种研究安全性的方法是同时在健康志愿者上开展安全性研究，以此衡量有效性和风险。
ZMapp两位美国患者的治疗至少排除了其普遍的严重副作用。因此在美国、西班牙和利比里亚允许在紧急情况下使用该试验性药物并不是没有道理。
埃博拉治疗可以或者应当进行对照临床试验么？值得一提的是，大多数新药进入临床试验后都以失败告终，最常见的原因是缺乏有效性，其次是安全性的问题。更进一步说，没有充分的评估有效性，就在紧急情况下使用未经批准的治疗可能会得出误导，甚至伤害的结论。
例如，即使使用抗生素治疗，通常认为吸入性炭疽的致死率也高达80-90%。但在2001年炭疽流行时，在早期诊断及支持治疗下，死亡率仅为45%。如果当时给予患者一种有害但是无效的研究性药物，20%的受试患者因其毒性死亡。但与历史数据进行对照，将会得出该药物可将死亡率减少20%，拯救了很多生命的错误结论。
因此，目前埃博拉试验性药物在临床证据的支持下，其临床试验非常有意义，既符合伦理又非常重要。考虑到供给不足，随机试验可以提供一个公平的方法来分配药物，以证实其是否有用。
任何一个试验的设计应包括中期分析和终止规则，以证实其有效性和毒性。一些实际的问题同样需要考虑：实验设计和数据获取应当简化，关注最重要的信息和结局，并使其易于实施。
若未经批准但有希望的药物能够足量供应，较合理的做法是进行临床试验之外，还可以将药物作为“安慰治疗”，尤其是在临床试验不能开展的地方，当然前提是能密切监测全部患者。
任何试验性用药，都需要在国家和权力机构的监控下进行，做到完全透明（包括交流已知和未知的药物风险及获益），及自愿的知情同意。
在这次疫情爆发中谨慎但迅速的应用和检测了新的治疗，让我们收获很多，包括需要建立信任，需要加强公众对试验性治疗的认识及其安全性评估，以及在危急的情况下维护公众健康，又保证临床研究符合伦理的能力。
尤其对于传染性疾病，世界各国的联系日趋紧密，在知识、安全、防护等方面都依赖着彼此。