嘉会国际医院主办「肿瘤创新疗法前沿大会」，与近千名医患分享 CAR-T 疗法研究进展
随着肿瘤免疫疗法的兴起，嵌合型抗原受体基因修饰的 T 细胞（chimeric antigen receptor-modified T cells，CART）技术迅速发展，成为肿瘤免疫治疗的新手段之一。2012 年迄今，CAR-T 多次上演奇效，全球已有超过 25 个研究中心证实了其治疗白血病、淋巴瘤等疾病的有效性。2017 年 12 月，中国首个 CAR-T 临床申请获得 CFDA 正式承办受理。一年多来，持续备受医患关注。那么，它究竟如何造福患者，国际上最新研究进展如何？
2019 年 3 月 9 日至 10 日，嘉会国际医院肿瘤中心联合美国麻省总医院（Massachusetts General Hospital）癌症中心，在上海主办「肿瘤创新疗法前沿大会—淋巴瘤与骨髓瘤的研究、实践、指南」大会，公布 CAR-T 等肿瘤前沿疗法的最新研究进展。嘉会国际肿瘤中心主任陈健行教授、副主任周莉莉教授主持会议，美国麻省总医院癌症中心副主任 Ephraim HOCHBERG 教授、淋巴瘤中心临床主任 Jeremy ABRAMSON 教授、多发性骨髓瘤中心主任 Noopur RAJE 教授、舒缓治疗主任 Mihir KAMDAR 教授、上海交通大学医学院附属仁济医院血液科主任侯健教授、海军军医大学附属长海医院血液科王健民教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任李军民教授、血液科主任医师糜坚青教授、上海血液学会副主任委员梁爱斌教授等 20 余位国内外血液淋巴瘤、骨髓瘤专家发表演讲，300 余位肿瘤科医师与会学习，近千肿瘤医学行业人士及患者家庭在线收看大会直播。
CAR-T 疗法如何作用于癌症患者?
CAR-T 是一种细胞免疫疗法，利用人体免疫细胞来清除癌细胞，作用流程是先从癌症患者身上分离出其自身的免疫 T 细胞，在体外用基因工程改造的方式给它带上一个『子弹头』，然后将带有「子弹头」CAR-T 细胞回输到病人体内，进入体内后 CAR-T 细胞将大量扩增，消灭癌细胞。
放大 2600 多倍的 CAR-T 细胞（黄色）攻击癌细胞 (红色) 的图像
中美研究进展：不是所有患者获准适用，目前仅复发难治性患者尝试
据世界影响因子最高的医学期刊《NEJM》同行评议文章统计显示显示，中国学者在 CAR-T 领域研究项目数量高达一百多个，超过美国。而截止目前全球共计 54 项骨髓瘤领域 CAR-T 研究中，美国占 26 项，中国占 24 项。可见中美两国学者在 CAR-T 研究的世界舞台上已经起到重大引领作用。但与此同时，与会国际专家仍提醒公众：科技进步鼓舞人心，但 CAR-T 研究尚在早期，还需相当的数据和经验积累，建议患者选择的时候不要「一窝蜂」。
上海嘉会国际医院肿瘤中心主任陈健行指出：「患者首先需要学会区分『批准』和『研究』，就国际上而言，CAR-T 目前被『批准』的适应症只在淋巴瘤和白血病，其在其他病种上的突破性进展令人兴奋，但还都属于『研究性』，按照循证医学的原则，患者应当在被核准的疾病类型上来探讨是否能够选择 CAR-T 疗法。」
美国麻省总医院多发性骨髓瘤中心主任 Noopur RAJE 教授透露：「在骨髓瘤领域的 CAR-T 临床研究中，全球有 200 例患者入组，麻省总医院参与其中近 30 例，这些病例均主要集中在复发难治性的患者。他们往往已经接受过既往 7 到 8 线的治疗，也就是说对现有免疫调节药物、单抗、蛋白霉体抑制剂这些全部治疗失败，我们才纳入 CART 临床实验当中。我们需要更多的数据积累，来研究 CAR-T 治疗中至关重要的副反应发生，对其加以全程管理和控制后，才能将治疗对于患者的风险降到最低，获益升至最高。这是从临床研究到治疗实践之间的距离。」
参与肿瘤创新疗法前沿大会讨论的中美专家
麻省总医院癌症中心多发性骨髓瘤中心主任 Noopur 教授讲授研究进展
能否真正获益，全程副反应管理是关键
CAR-T 是细胞，不是药。其在人体内引起的炎症型副反应——细胞因子释放综合征（CRS）表现为体内所有细胞因子骤然升高，有可能导致病人一下子发烧、低血压、需要氧气等整个身体的变化，严重的神经毒性反应可能致认知障碍等，但都是可管理、可逆的。因此，对这些副反应基于充足经验的全程监测、识别、早期用药干预调控及后续长期复查随访就非常重要，这些能够改变甚至影响 CAR-T 治疗的效果。美国麻省总医院在此方面积累了相当的先行经验：现已完成的 CAR-T 临床试验在 1-1.5 年间总体有效率高达 90%，神经副作用发生率不足 1%，严重 CRS 发生率仅有 30%，并均得到了有效的控制，还通过全团队配合提供的预备及支持性治疗、重症监护、减痛、营养、体能、心理等全程舒缓治疗，在确保疗效的同时改善患者的生活质量。
相关地，对 CAR-T 能否应用于门诊实践，该院癌症中心淋巴瘤中心临床主任 Jeremy Abramson 教授回应：「每种 CAR-T 细胞不同，其结构和毒性就不同，疗效也是不同的。如果 CAR-T 想要在门诊来做，必须满足三个条件之一，：第一，它不导致细胞因子释放综合征，且不导致神经毒性；第二，它所导致 CRS 或神经毒性是迟发的，也就是在输入后过几天才出现；第三，所导致的 CRS 或神经毒性不严重，不可能使病人进到 ICU 的程度，这使医生有调控其副反应的空间。」
据悉，作为美国麻省总医院的战略合作方，上海嘉会国际医院全面共享麻省总医院在 CAR-T 副反应管理相关的研究经验和最新成果，并已能够提供相关血液淋巴瘤、骨髓瘤患者以国际会诊、转诊方式或参与海外临床试验方式获得 CAR-T 治疗资源的机会。
相比其他海外医疗中介机构的服务，医院方面特别说明：现已建立（Global Service Network）服务专项，与海外十余家开展 CAR-T 治疗服务的机构对接，帮助患者最高效地获地帮助。但嘉会医院作为一个医疗机构，不是以把病人送出国为目的，而是从医生角度帮助患者梳理病情，通过已有的与国内外相关院校及医疗机构的正式合作，共同判断他是否需要且适用该项新疗法，建议合适的去处，并全程参与其治疗前的病史整理，中期沟通，后期随访，以及回国后的医疗处理。对患者而言更为全面、可靠。