近日，Robert C. 博士就价值取向医疗问题在 NEJM 杂志发表文章，文章就癌症治疗中抗癌药物的成本及效益等问题进行分析，阐述癌症治疗中的价值取向医疗。
2015 年 6 月，美国临床肿瘤学会（ASCO）发表了一项拟议框架来评估各种癌症治疗的价值，其目的是基于临床获益、毒性及成本来评估所选择的治疗方案。
ASCO 关于成本的想法已经酝酿了很长时间——2007 年该组织创立了癌症治疗成本专责小组，虽然像大多数医疗专业组织一样，它通常在成本问题上保持沉默。但癌症治疗的费用迅速增长——虽然只占美国整体医疗卫生支出中相对较小的一部分，但预计其将从 2010 年的 125 亿美元增长到 2020 年的 158 亿美元。
抗癌药物的费用仅占癌症治疗总费用的 5%~20 % ，但一些较新的抗癌药物目前的平均成本是每个月 10000 ~30000 美元，分子节点抑制剂组合每个月要花费 100000 美元。
事实上，这些治疗中没有任何一种是可治愈的，有的仅提高无病生存期，而不是总生存期。共付费用、自付费用和持续上涨的保险费超出了许多患者的支付能力。一个疗程的分子节点抑制剂 20% 共付费用可能花费患者 60000 美元。许多患者因此选择放弃治疗。
医师组织对成本关注度增加的背后动力部分归因于 Choosing Wisely 运动，该运动是由美国内科医学基金会所发起的，涉及识别每个专业为消除过度使用及误用试验和程序、强调使病人获益很少或无任何获益的治疗的前五大因素。ASCO 公布了两份这样的清单，提出了无效治疗、过度使用昂贵且不必要的筛查和治疗后监测、滥用靶向治疗及其他来源的浪费。
美国医学研究所已经划定了癌症治疗中 6 大重要因素：安全、有效、患者为中心、及时、效能和公平。ASCO 框架只选择了上述的 3 种——临床获益（有效）、毒性（安全）和成本（效能），ASCO 认为其他 3 项虽然重要，但不易测量，且在临床试验中很少报道。ASCO 已利用该框架对某些癌症进行随机试验，比较新疗法和标准疗法来分析药物成本。
ASCO 提出了 2 个版本的框架，一个用于晚期癌症治疗，另一个用于辅助治疗。分析师用临床获益评分来定义「净健康效益」（net health benefit, NHB），该评分来源于比较总生存期、无进展生存期或反应率以及两个方案的比较毒性。
在某些情况下，例如治疗多发性骨髓瘤的新的三药方案，NHB 证实了与先前的标准方案相比，新方案每月的成本大幅度增加（ $279 增加到 $7042）。而在其他情况下，例如小细胞肺癌的治疗方案之一，尽管有很大的成本差异（ $811 增加到 $9193 ），却没有 NHB 差异。
正如该框架的起草者所强调，这只是初步的模型，ASCO 已经要求来自利益相关者的反馈。其中一个缺点是，患者的结果对其自身有截然不同的价值，但对于这些结果，该模型只使用类似的临床获益测量方法。例如，在患者获益角度，提高生存率远胜于增加应答率。
风险-效益分析中各组成部分的权重是任意的，姑息治疗和间歇治疗占比较大。众多药物成本的组成部分中，只有购置成本和患者的自付费用纳入在内。设计师建议在后续迭代中使用替代数据库、非随机试验和更强大的成本分析。他们的任务并不容易。对于这样一个模型要在繁忙的工作实践中有用，需要广谱癌症治疗方法和先前计算的常规疗法的 NHB 。
其他肿瘤组织提出了替代方法。纪念斯隆-凯特琳癌症中心已经研发出一种用以分析治疗的影响、毒性和成本的工具，并已用于对 FDA 所批准的 54 种药物进行成本分析。根据斯隆-凯特琳的分析，有一些药物的价格合理，而另一些定价过高或过低。这一分析既有趣、有用，又有意想不到的结果——药品制造商可能会考虑提高那些价格偏低的药物的价格，而其他药物价格不变。
美国国家综合癌症网络（NCCN）已经开发了一个以病人为导向的价值公式，该公式在效能、安全、质量，以及包括 66 个综合癌症治疗指南在内的许多替代方案的一致性之外增加了负担能力的证据。该公式以列格式的方式呈现，从上述 5 个方面比较每一种疗法，使用堆叠的阴影块表示从 1（仅仅缓解）到 5（非常有效）的分数，这些得分基于专家小组的分析。根据 Robert Carlson，NCCN 首席执行官所说，这些阴影块提供了某一治疗方案整体获益的可视化概述。
所有这些举措的目的是通过使患者和医生交流来综合考虑成本的形式进行成本-效益分析，以解决抗癌药物的费用迅速增长这一难题。每组根据病人个体的偏好来设想其讨论中所用的方法。没有人建议将这些方法作为广泛用于控制抗癌药物成本或使用的管理机制的一部分，我怀疑他们也不支持这样的用途。不幸的是，没有什么可以阻止他人试图为了这样得目的而使用这些信息。
对于社会中那些认为治疗严重疾病不应考虑成本的人，这些举措会使人不安。但我相信，所有这些组织都应因为他们的创举而受到赞扬，他们用可信的数据分析证明了难以证实的药物成本问题。尽管这些仍在探索之中，但很显然，成本-效益对话的时代已经到来了。
如果能够实现在选择有效的癌症治疗方案时理性考虑抗癌药物的成本，医生和病人将需要发挥核心作用。正如 Michael Porter 和 Thomas Lee ，两位早期基于价值医疗（value-based health care）理念的倡导者所说，「鉴于几十年根深蒂固的利益和实践，成为一个价值取向机构是一个艰巨的挑战。这种转变必须来自内部。只有医生和提供者组织可以提出一套相互依存的步骤，以提高价值，因为最终的价值取决于医学实践。」
尽管目前群策群力以解决抗癌药物成本和利益问题尚在初步阶段，但其不应被低估。也许网球界传奇人物 Arthur Ashe 的话很贴切——「从哪儿跌倒，从哪儿爬起来，珍惜你所拥有的，做你所能做的。」